Cosa sono come funzionano e quando si usano le cure con CAR-T

Le CAR-T sono la nuova frontiera della medicina personalizzata nel campo dei tumori, ma va fatta chiarezza su chi, quando e come può essere somministrata

Federico Mereta Giornalista Scientifico Laureato in medicina e Chirurgia ha da subito abbracciato la sfida della divulgazione scientifica: raccontare la scienza e la salute è la sua passione. Ha collaborato e ancora scrive per diverse testate, on e offline.

Pensate che bello. Un esercito di “buoni”, preparati in laboratorio alla sfida con il cancro partendo dalle cellule del malato stesso, pronto a schierarsi contro le cellule di un tumore. Una difesa su misura, insomma. Ebbene, se credete che si tratti di un sogno vi sbagliate. Questo rappresentano le CAR-T: oggi ci sono già tre terapie di questo tipo approvate e in Italia ben 30 centri possono somministrare queste cure.

Ma quando servono davvero? A fare chiarezza ci pensa l’AIL (Associazione Italiana per la Lotta a Leucemie, Linfomi e Mieloma) che lancia una campagna d’informazione dal titolo CAR-T – Destinazione futuro. Se è vero che queste cellule ingegnerizzate sono il futuro di tante cure, infatti, è innegabile che ci sono ancora diverse domande cui occorre dare risposta: quali sono gli effettivi benefici delle CAR-T? Quali forme di tumore possono curare? Quali sono i pazienti che possono beneficiarne? Dove vengono somministrate? Come vengono gestiti gli effetti collaterali? E come renderle sostenibili per il Servizio Sanitario, alla luce dei loro costi?

Risultati davvero importanti

Queste terapie si sono dimostrate in grado di assicurare tassi di remissione completa fino all’82% per la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, tra il 40 e oltre 50% per due linfomi non-Hodgkin molto aggressivi (linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma primitivo del mediastino) e un importante miglioramento della sopravvivenza (2 anni per il 51% dei pazienti) nel mieloma.

Attualmente vengono studiate anche l’impiego contro altre malattie ematologiche e i tumori solidi. “L’arrivo delle CAR-T ha aperto nuove prospettive per alcune malattie ematologiche, ha innescato grandi aspettative tra i pazienti e i loro famigliari e ha suscitato grande entusiasmo anche tra noi ematologi: ma serve un’informazione corretta, puntuale e trasparente per chiarire dubbi e incertezze su una terapia così innovativa – spiega Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL. L’arma delle CAR-T c’è ed è efficace, ma in questo momento non è un’arma per tutti, è indicata solo per alcuni tipi di malattie ematologiche e solo per pazienti con requisiti adeguati, in Centri autorizzati”.

Come funzionano

Le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies), sono la nuova frontiera della medicina personalizzata nel campo dei tumori e rappresentano un’opzione terapeutica in quei pazienti nei quali le precedenti strategie terapeutiche standard (chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche) hanno fallito: i linfociti T prelevati dal sangue del paziente, vengono “armati” in modo tale da esprimere sulla loro superficie il recettore CAR che li aiuta a riconoscere le cellule maligne e ucciderle, per poi essere reinfuse nel paziente stesso.

“Le CAR-T possono essere considerate in questo momento come la terapia per pazienti altrimenti inguaribili – afferma Alessandro Rambaldi, Professore Ordinario di Ematologia, Università di Milano, Direttore del Dipartimento di Oncologia-Ematologia Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo – queste terapie combinano almeno tre aspetti fondamentali: sono terapie intelligenti, in quanto identificano un target espresso dalle cellule tumorali risparmiando i tessuti non ammalati del paziente; sono immunoterapie, quindi terapie non farmacologiche in grado di modificare i meccanismi di resistenza ai farmaci che le cellule tumorali mettono in atto nelle fasi più avanzate della malattia tumorale stessa; terzo aspetto, è che si tratta di un’immunoterapia a base di cellule, che possono quindi rimanere a lungo nell’organismo del paziente in cui vengono infuse, garantendo un meccanismo d’azione protratto nel tempo e in grado di riattivarsi ogni volta che la malattia ricompare”.

Molto resta ancora da capire e da studiare rispetto alla sicurezza e all’efficacia di queste cure, il cui utilizzo è associato al rischio di eventi talvolta gravi, la sindrome da rilascio di citochine, che è provocata da un’eccessiva risposta immunitaria dovuta all’infusione dei linfociti T modificati. Inoltre, può verificarsi la riduzione dei linfociti B e degli anticorpi e la persistenza di citopenia tardiva. Alle criticità acute si può rimediare con un buon impianto organizzativo e formativo e con lo stretto contatto con le terapie intensive. Le criticità di tipo cronico devono avvalersi di un buon team di patologia che faccia leva su ematologi dedicati. Per questo le terapie CAR-T possono essere somministrate in un numero limitato di Centri di ematologia e onco-ematologia, pediatrica e per adulti, ad alta specializzazione per il trattamento delle leucemie e dei linfomi, con specifici requisiti.

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Cosa sono come funzionano e quando si usano le cure con CAR-T