Leucemie, linfomi e mielomi, a che punto è la ricerca sulle cure

La conoscenza dei meccanismi delle malattie tumorali del sangue sta aprendo la strada a cure sempre più efficaci: dalle Car-T all'immunoterapia

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Federico Mereta

Giornalista Scientifico

Laureato in medicina e Chirurgia ha da subito abbracciato la sfida della divulgazione scientifica: raccontare la scienza e la salute è la sua passione. Ha collaborato e ancora scrive per diverse testate, on e offline.

È una giornata importante, il 21 giugno. Nel solstizio d’estate prende ufficialmente il via la bella stagione, ma soprattutto si fa il punto sulle ricerche e sull’innovazione che la scienza propone nella sfida alle malattie emato-oncologiche. I risultati ci sono, eccome. Lo confermano gli esperti che presentano l’appuntamento annuale e ribadiscono l’impegno di AIL e i successi ottenuti dalla scienza.

Le CAR-T salvavita

La conoscenza dei meccanismi più intimi che stanno dietro alle malattie tumorali del sangue sta aprendo la strada a terapie che davvero possono modificare radicalmente le prospettive terapeutiche per le forme più difficile da trattare. Magari, come si punta a fare con le Car-T e l’immunoterapia, anche aiutando il corpo a difendersi da solo dal “nemico”.

Il bilancio di questi anni con le terapie Car-T è estremamente positivo. “Queste terapie sono rivolte a quei pazienti che hanno esaurito tutte le opzioni terapeutiche convenzionali incluso il trapianto – spiega Paolo Corradini, Presidente SIE (Società Italiana di Ematologia) e Direttore della Divisione di Ematologia, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano – Cattedra di Ematologia, Università degli Studi di Milano. Oggi, oltre ai risultati dell’esperienza internazionale disponiamo anche dei dati relativi a circa 600 pazienti che sono stati trattati in Italia.

Dei pazienti con linfoma non-Hodgkin il 40 percento ha una remissione di lunga durata e nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta nel bambino e nel giovane adulto il 50 percento ha ottenuto un beneficio duraturo. Il nostro è stato il primo centro italiano autorizzato alla somministrazione delle Car-T e abbiamo ora un follow-up di oltre tre anni; i pazienti non assumono alcun farmaco e stanno bene. Inoltre, a confermare i dati abbiamo anche quelli dei pazienti arruolati negli studi registrativi che hanno un follow-up di oltre cinque anni”.

Insomma: le Car-T sono più di una terapia, sono un salvavita. Infatti, oggi, in una quota di pazienti porta alla guarigione ed è proprio quella dove fino a non molto tempo fa non vi era più nulla di disponibile.

Le speranze dell’immunoterapia

Sul fronte dell’immunoterapia, siamo di fronte ad una strategia biologica che utilizza alcune parti del sistema immunitario dei pazienti, per combattere malattie, come il cancro e altre condizioni patologiche. Come ricorda Andrés J. M. Ferreri, Presidente FIL e Responsabile dell’Unità Linfomi presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, “lo scopo è potenziare la loro attività contro i tumori, in questo caso contro i linfomi, e di ottenere una attività molto più specifica e, allo stesso tempo, non gravata da una tossicità aspecifica che invece comporta la chemioterapia. I vantaggi per i pazienti sono un minor profilo di tossicità con una miglior tolleranza e un effetto antitumorale maggiore, e a più lungo termine. Questo, inoltre, permette alla persona di poter utilizzare più strategie contemporaneamente per sinergizzare gli effetti terapeutici”.

Il trattamento delle malattie mieloproliferative

Queste patologie vengono più propriamente chiamate neoplasie mieloproliferative croniche, in quanto sono patologie tumorali associate ad alterazioni specifiche del DNA con alcune mutazioni ricorrenti e comprendono entità diverse.

“Fino a non molto tempo fa venivano annoverate tra le malattie rare – spiega Alessandro Maria Vannucchi, Presidente SIES e Professore Ordinario di Ematologia, Università degli Studi di Firenze, Direttore SODc di Ematologia AOU “Careggi”, CRIMM Centro Ricerca e Innovazione Malattie Mieloproliferative Firenze -, oggi, grazie al miglioramento delle capacità diagnostiche, soprattutto negli ultimi 10-15 anni, è aumentato il numero delle diagnosi e soprattutto vengono fatte a persone più giovani.

La comprensione del meccanismo molecolare di queste malattie e l’identificazione dei tre geni mutati e aver capito che tutte le mutazioni, anche se in maniera diversa, attivano una serie di proteine delle cellule che alterano a cascata una serie di sistemi e di segnalazioni intracellulari ha permesso lo sviluppo di un gruppo di farmaci mirati: i JAK Inibitori”.

L’impegno di AIL

AIL da oltre 50 anni è al fianco dei pazienti ematologici e delle loro famiglie, sostenere la ricerca scientifica e favorire il progresso della conoscenza nel campo dei tumori del sangue – spiega Giuseppe Toro, Presidente Nazionale AIL -. Nel corso degli anni, grazie alla ricerca finanziata anche da AIL, le terapie sono diventate sempre più efficaci e in un futuro prossimo ne arriveranno certamente di nuove, capaci di offrire una qualità di vita sempre migliore ai pazienti. Il costante supporto alla ricerca scientifica si traduce in un’alleanza virtuosa con le Società Scientifiche che operano in campo ematologico.

Siamo molto orgogliosi che quest’anno, per la prima volta AIL ha messo a disposizione un finanziamento di 150.000 euro per sostenere progetti di Ricerca indipendente nel campo delle malattie del sangue, presentati proprio in occasione della Giornata Nazionale Oggi sono 83 le Sezioni AIL in Italia con oltre 15 mila volontari. Tra i progetti futuri, a cui teniamo moltissimo, c’è il potenziamento del sostegno psicologico rivolto a pazienti, famiglie e caregiver in tutta Italia.

La salute mentale del paziente e della famiglia che lo assiste sono infatti fondamentali per garantire l’adesione alle cure e per superare il senso di solitudine e isolamento che spesso vivono i malati e i caregiver. Per affrontare l’accettazione della diagnosi e il cambiamento che investe la propria vita è indispensabile per un malato l’aiuto di uno psico-oncologo, una figura professionale riconosciuta e specializzata che affianca il paziente e la famiglia nel percorso di cura, offrendo ascolto, comprensione e supporto”. Gli psico-oncologi AIL sono presenti in corsia, negli ambulatori, nelle case alloggio AIL e fanno parte delle equipe di assistenza domiciliare quando ritenuto necessario. Inoltre, dal 2020 AIL offre anche un servizio di consulenza psicologica telefonica attivo ogni mercoledì”.