Terapia genica per curare la leucemia: cos’è, come funziona

La terapia genica prevede l’uso di cellule modificate per intervenire nella cura della leucemia, pericoloso tumore del sangue. Ecco in cosa consiste.

La terapia genica è stata usata per la prima volta con successo nel 2012 negli USA. Recentemente è stata applicata anche in Italia con ottimi risultati.

I medici dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma hanno infatti da poco usato questa terapia (detta anche CAR-T theraphy) su un bambino di 4 anni con leucemia linfoblastica acuta, particolarmente resistente ai trattamenti più convenzionali. Tale terapia era stata applicata anche nell’agosto 2016 all’ospedale di Monza su un altro bimbo con lo stesso tipo di malattia.

La terapia genetica prevede che i linfociti T, responsabili della risposta immunitaria, vengano prelevati dal paziente e vengano modificati geneticamente in laboratorio, attraverso un recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), in grado di aumentare la forza dei linfociti che una volta immessi nuovamente nel paziente saranno così capaci di attaccare e distruggere le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo.

I primi a ricorrere alla terapia genica con cellule modificate CAR-T sono stati gli studiosi dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia e si è rivelata efficace su una bambina di 7 anni, anche in quel caso affetta da leucemia linfoblastica acuta. Si tratta ancora di un trattamento poco conosciuto e in fase sperimentale per cui va usato con cautela, anche se per alcuni pazienti affetti di tumori del sangue aggressivi questa terapia potrebbe risultare una possibile soluzione.

Viene al momento usata solo su casi di leucemia, sia negli adulti sia nei bambini, in stadi avanzati e che non rispondono ad altre terapie. Recentemente la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il primo farmaco a base di CAR-T sulla base dei confortanti risultati di alcune ricerche sul tema.

Non resta che aspettare con fiducia ulteriori studi e conferme in merito.

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