Sono quattro i nuovi farmaci che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha deciso di rendere rimborsabili. Il via libera riguarda, infatti, molecole che servono per la cura della distrofia muscolare di Duchenne, di patologie dermatologiche e di tumori. L’AIFA ha anche approvato 9 nuove indicazioni per farmaci già in uso e 6 per farmaci equivalenti.
Quali sono i farmaci rimborsabili
Il Consiglio di amministrazione dell’AIFA, dunque, nella riunione della scorsa settimana ha stabilito che d’ora in poi siano rimborsabili quattro nuove molecole che costituiscono altrettanti farmaci. In particolare si tratta del Vamorolone (nome commerciale Agamree) per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, nei pazienti con un’età pari o superiore a 4 anni: si tratta di un medicinale dall’azione antinfiammatoria – tipica dei glucocorticoidi – ma che permette anche un minor rischio di reazioni avverse correlate a questa classe di medicinali, come spiega in una nota la stessa AIFA. La seconda molecola è il Nemolizumab (noto commercialmente come Nemluvio): è un anticorpo monoclonale che viene impiegato per il trattamento della dermatite atopica e della prurigo nodulare. Gli altri due nuovi farmaci rimborsabili, invece, sono gli antineoplastici Treosulfan (Trecondi) e Belzutifan (Welireg), indicati rispettivamente nelle cure di preparazione a un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche e per alcune forme di tumore che interessano reni, sistema nervoso centrale e pancreas, compresa una rara sindrome genetica ereditaria come la malattia di von Hippel-Lindau.
Le nuove estensioni decise da AIFA
L’Agenzia Italia del Farmaco ha anche deciso di estendere l’uso di alcuni altri medicinali, rendendoli impiegabili anche in nuove opzioni terapeutiche, nello specifico per il mieloma multiplo recidivante e refrattario con l’idecabtagene; il linfoma a cellule mantellari e la leucemia linfocitica cronica nel caso dell’acalabrutinib; il carcinoma dell’endometrio, quello polmonare non a piccole cellule e della vescica con il durvalumab; infine l’amioidosi in pazienti con cardiomiopatia nel caso del vutrisiran.
Aumenta la gamma degli equivalenti
Tra le decisioni prese dall’Agenzia c’è anche quella che riguarda alcuni farmaci equivalenti, dei quali aumenta la gamma di prodotti a disposizione nelle terapie. Il via libera interessa nuove versioni di un antibiotico ospedaliero per la cura di infezioni complicate a carico della cute e dei tessuti molli, oltreché della polmonite acquisita in comunità: in questo caso il farmaco omeopatico è la Ceftarolina fosamil. Semaforo verde anche per la vareniclina, che potrà essere indicata per il percorso di cessazione dal fumo. Un altro prodotto, invece, riguarda il trattamento del morbo di Parkinson (levodopa e inibitori della decarbossilasi) e, infine, uno per l’epilessia (perampanel).
Il perché della decisione dell’AIFA
Quanto stabilito dal Consiglio dell’AIFA rientra in un più ampio contesto di aggiornamento del prontuario farmaceutico nazionale, che avviene con una periodicità continua. Lo scopo è di offrire e garantire ai cittadini un accesso che sia il più ampio possibile a terapie innovative, ma anche sostenibili economicamente per il Servizio Sanitario Nazionale. Particolare attenzione viene riservata all’area delle malattie rare, alle neoplasie (quindi ai tumori) e alle patologie croniche. Se in questo caso le decisioni dell’AIFA sono accolte con soddisfazione dagli operatori sanitari e dai pazienti, non sempre è così.
Quando AIFA nega alcune rimborsabilità
É accaduto, ad esempio, lo scorso marzo, quando la Commissione Scientifica ed Economica (Cse) dell’Agenzia ha espresso un parere negativo sulla rimborsabilità dei due nuovi farmaci anti-Alzheimer in fase precoce. Si è trattato dello stop agli anticorpi monoclonali lecanemab (Eisai/Biogen) e donanemab (Eli Lilly). Nonostante la scelta non sia ancora definitiva, l’AIFA ha deciso di attendere ritenendo che l’iter di valutazione dei due farmaci “non è ancora definitivamente concluso ed eventuali decisioni negative intermedie della Commissione potranno essere oggetto di successiva rivalutazione”.
Il via libera dell’EMA
Il pronunciamento è arrivato dopo il precedente il via libera dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), che invece ha già riconosciuto l’efficacia dei medicinali in questione, nel rimuovere le placche amiloidi e nel rallentare il declino cognitivo nelle fasi iniziali della malattia. Le molecole sono anticorpi monoclonali, messi a punto per agire direttamente sulle placche di beta-amiloide nel cervello, con l’obiettivo di modificare il corso della malattia invece che limitarsi a gestire la sintomatologia della malattia. Per AIFA, però, occorre più tempo spiegando, tramite il direttore tecnico-scientifico dell’Agenzia Pierluigi Russo, che “Molti sottovalutano la portata di questa decisione, riconducendola a una semplice valutazione tecnica. La realtà è molto più complessa e significa confrontarsi con l’incertezza, ponderare rischi confliggenti in una dimensione etica, individuale e sociale”.
Cosa dicono gli studi e i pazienti
Il caso ha attirato l’attenzione perché gli studi clinici condotti finora hanno indicano come, in pazienti trattati nelle fasi iniziali della patologia, i farmaci al centro della ricerca, possono rallentare il deterioramento cognitivo e funzionale. I dati forniti dalla casa farmaceutica che sta portando avanti lo sviluppo dei nuovi farmaci, l’81% dei pazienti trattati con lecanemab per quattro anni rimane nelle fasi precoci della malattia. Per questo ne viene sottolineato il potenziale impatto terapeutico.
Dal canto loro anche le associazioni dei pazienti hanno accolto lo stop in maniera negativa. Patrizia Spadin, presidente dell’Associazione Italiana Malattia di Alzheimer (Aima), ha definito la decisione “scandalosa”, spiegando: “Per quanto piccola sia la platea dei pazienti ammissibili, negare l’accesso significa condannarli a vivere appieno il dramma della malattia. L’Alzheimernon può diventare una malattia riservata a chi può permettersi di pagare privatamente cure da 26mila euro all’anno”. Stessa opinione anche per Mario Possenti, segretario generale della Federazione Alzheimer Italia, “È essenziale chiarire i criteri alla base della decisione dell’Aifa e garantire che l’accesso ai farmaci non sia determinato dalla disponibilità economica dei pazienti”. Al momento non resta che attende una eventuale nuova decisione dell’AIFA.
