Diabete e obesità, sperimentata terapia genetica per combatterli

Sperimentata per ora solo su topi di laboratorio, la terapia si basa sull'inibizione della proteina Fabp4

L’obesità e le patologie metaboliche correlate come il diabete di tipo 2 potrebbero essere combattute ricorrendo a una nuova terapia genica di precisione.

La sua scoperta si deve a un’equipe scientifica attiva presso la Hanyang University di Seoul (Corea del Sud). Gli studiosi, che hanno pubblicato i dettagli del loro lavoro sulle pagine della rivista Genome Research, sono partiti dalla necessità, oggi impellente, di trovare delle valide alternative ai farmaci anti obesità, spesso poco efficaci e causa di fastidiosi effetti collaterali.

Per raggiungere i risultati finali, hanno agito sui meccanismi genetici dell’obesità, analizzando nello specifico alcuni topi da laboratorio. Fondamentale a tal proposito è stato il riferimento a una sorta di “cassetta degli attrezzi” molecolare messa a punto partendo dai fondamenti della tecnica Crispr/Cas9, a sua volta in grado di correggere i geni di qualsiasi cellula.

Gli esperti hanno inoltre sviluppato un peptide di fusione avente come bersaglio un marcatore vascolare e cellulare presente nel tessuto adiposo bianco e noto come proibitina. Grazie a questo approccio, è stato possibile utilizzare la “cassetta degli attrezzi” solo sulle cellule in cui venivano immagazzinati gli adipociti.

Tramite la consegna mirata del sistema CRISPRi (il nome scientifico per la già citata “cassetta degli attrezzi”), gli esperti sono riusciti a inibire la sintesi della proteina nota come Fabp4. Tutto questo ha portato diversi effetti concreti positivi, come per esempio la riduzione del peso corporeo, dei livelli di infiammazione e di steatosi epatica (fegato grasso) nei topi obesi.

Prima di arrivare all’applicazione concreta della tecnica su cavie da laboratorio obese, resistenti all’insulina e alimentate con una dieta ad alto contenuto lipidico, i ricercatori hanno effettuato alcuni esperimenti su cellule coltivate in provetta. I risultati sopra ricordati, che vedono in primo piano una diminuzione del 20% del peso corporeo, sono stati notati a un follow up di 6 settimane. Tra gli altri benefici riscontrati vanno inclusi la già citata diminuzione dei livelli di steatosi epatica, ma anche notevoli miglioramenti riguardanti il calo dei trigliceridi.

L’equipe scientifica che ha condotto lo studio ha commentato con toni di ottimismo i risultati raggiunti, giudicandoli un punto di partenza incoraggiante per il trattamento sia dell’obesità sia delle sindromi metaboliche indotte da questa condizione. Gli studiosi hanno però fatto presente la necessità di effettuare diversi altri studi prima di arrivare alla sperimentazione della tecnica su pazienti umani.

Diabete e obesità, sperimentata terapia genetica per combatterli