Alzheimer, la sfida delle cure mirate è solo all’inizio

Nuove aspettative di cura per l'Alzheimer in un farmaco che punta a contrastare il declino cognitivo e funzionale

Federico Mereta Giornalista Scientifico Laureato in medicina e Chirurgia ha da subito abbracciato la sfida della divulgazione scientifica: raccontare la scienza e la salute è la sua passione. Ha collaborato e ancora scrive per diverse testate, on e offline.

Ha creato grandi aspettative il primo via libera condizionato dell’ente che regola i farmaci negli USA, la FDA, ad un anticorpo monoclonale espressamente mirato per rallentare il decorso della patologia di Alzheimer.

Ma siamo solo agli inizi di un percorso, e non solo perché la stessa FDA ha richiesto nuove prove cliniche. Il farmaco, aducanumab, ha come obiettivo la beta-amiloide, ovvero il composto che si deposita nel cervello creando una specie di “nebbia” che piano piano isola dal mondo e distrugge ricordi ed affetti. L’anticorpo moncolonale ha dimostrato di poterla rimuovere, ovviamente in parte. Ma occorre capire di più, soprattutto in prospettiva.

Come agisce aducanumab?

L’anticorpo monoclonale può aiutare a modificare il decorso della malattia di Alzheimer, contrastando il declino cognitivo e funzionale e aiutando le persone malate a rimanere indipendenti più a lungo. Ma ovviamente non è la soluzione definitiva per la patologia che in Italia è responsabile di circa il 60%dei casi di decadimento cognitivo.

Per questo, pur se non si può parlare di una cura definitiva, il passo avanti realizzato con il percorso di sviluppo dell’anticorpo monoclonale fa ben sperare. Il percorso di ricerca è iniziato con l’individuazione di anticorpi protettivi anti-amiloide in persone anziane sane e in pazienti con demenza ma con una forma di patologia a progressione molto lenta, dimostrando anche che questi anticorpi hanno legato l’amiloide cerebrale nei tessuti dei pazienti. Poi, proprio studiando questi anticorpi che in qualche modo contrastano naturalmente il depositarsi della beta-amiloide, si è arrivati ad individuare aducanumab.

Il farmaco si somministra una volta al mese, con una sorta di “flebo” che permette di immetterlo direttamente in vena, e supera la barriera emato-encefalica, ovvero quella sorta di “dogana” che blocca l’arrivo di numerosi composti presenti nel sangue al sistema nervoso. Una volta giunto nel cervello, l’anticorpo monoclonale si lega all’amiloide cerebrale e, insieme all’azione del sistema immunitario, aiuta a rimuoverla.

Ovviamente, perché tutto questo meccanismo sia estremamente utile, occorre agire presto. E questo vuol dire arrivare alla diagnosi precoce del decadimento. La malattia è caratterizzata dall’accumulo di placche di proteina beta-amiloide, che inizia circa 15-20 anni prima della comparsa dei sintomi. In questo senso, la speranza è che con il farmaco si possa non certo eliminare la malattia, ma almeno rallentarne l’evoluzione.

Le altre vie della ricerca

Mentre in molti si chiedono quale può essere davvero l’efficacia nella vita reale di questo trattamento, che andrà comunque fatto su specifiche tipologie di pazienti, va detto che non si sta lavorando solamente per mettere a punto “proiettili” intelligenti come questo anticorpo monoclonale. L’obiettivo  è agire su diversi fattori: il primo evento da contrastare è l’accumulo con la conseguente  aggregazione di beta-amiloide, che produce una disfunzione dell’attività cerebrale.

Ma occorre anche lavorare sull’alterazione della proteina Tau, fondamentale per la vitalità dei neuroni, che in sua assenza muoiono. Per questo l’obiettivo terapeutico è frenare l’accumulo di beta-amiloide, e possibilmente, l’alterazione della proteina Tau. Si ci sono insomma diverse strade nel mondo della ricerca, anche se oggi sappiamo che si può sperare di “legare” i farmaci alla proteina patologica e trascinarla via, come fa la nettezza urbana. Siamo solo all’inizio, ma importante è capire che qualcosa si muove nella sfida alla malattia che cancella i ricordi.

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Alzheimer, la sfida delle cure mirate è solo all’inizio