Sclerosi multipla, le staminali la bloccano ma la terapia è rischiosa

Ricercatori canadesi hanno trovato una nuova cura che dà grandi speranze ai malati. Ma la sua aggressività e pericolosità è elevata

Contro la sclerosi multipla si aprono nuove speranze. È stata sperimentata una terapia molto aggressiva che ha bloccato ricadute cliniche e nuove lesioni cerebrali a 23 dei 24 pazienti che l’hanno provata.

I risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Lancet. Nel 70% dei casi si è registrato un arresto della malattia per un lungo periodo, fino a 13 anni, non si sono manifestate nuove lesioni e non sono stati necessari farmaci. Otto pazienti sono addirittura migliorati nelle loro disabilità. Circa il 30% però, malgrado non si siano presentate altre lesioni, sono peggiorati.

I ricercatori dell’Università di Ottawa, in Canada, hanno però sottolineato la pericolosità di questa terapia che, pur dando importanti speranze a 2 milioni di persone affette da sclerosi multipla nel mondo, comporta gravi rischi, tanto che sconsigliano il suo uso diffuso. Infatti, uno dei 24 pazienti su cui è stata sperimentata è morto a causa di un’intossicazione grave da chemioterapia che ha provocato una necrosi epatica e sepsi.

La terapia consiste nel prelevare al malato delle cellule staminali dal suo midollo osseo, bombardare il loro sistema immunitario con un mix di chemioterapici ad alte dosi e reintrodurle nel paziente. L’importante risultato cui ha condotto l’indagine di Harold Atkins e Mark Freedman dell’ospedale e dell’Università di Ottawa in Canada sta nel aver riconosciuto la possibilità di resettare il sistema immunitario del paziente in modo da bloccare la sclerosi multipla.

Quindi la terapia consta di tre fasi: primo, mettere in salvo le cellule staminali del paziente; secondo, sottoporle a un forte bombardamento a base di chemioterapici in modo da distruggere il sistema immunitario malato; terzo, reimmettere le cellule che andranno a ricostruire un sistema immunitario sano.

Come ha spiegato Giancarlo Comi, direttore dell’Unità di Neurologia e dell’Istituto di neurologia sperimentale (InSpe) dell’IRCCS Ospedale San Raffaele:

Il rischio dell’intervento (con mortalità dell’1-2%) è controbilanciato dall’alta probabilità che la malattia si fermi. Inoltre, rispetto a studi precedenti, sono stati reclutati pazienti in una fase meno avanzata della malattia e i dati dimostrano che in questo gruppo di persone, chi è peggiorato nonostante il trattamento, era in uno stadio avanzato della malattia. Quindi una terapia tanto aggressiva ha un senso se fatta al momento giusto e la scelta va misurata con attenzione. Il trapianto non è adatto a tutti i malati.

D’altro canto i ricercatori evidenziano comunque l’importanza di valutare i gravi rischi di complicazioni a fronte di potenziali benefici, essendo la terapia molto aggressiva.

I pazienti che sono stati sottoposti alla sperimentazione hanno un’età compresa tra i 18 e i 50 anni con una disabilità che varia da moderata a seria e sono stati reclutati dai tre diversi ospedali canadesi. Prima del trattamento tutti registravano almeno una ricaduta all’anno. Con la nuova terapia non se ne è verificata alcuna nel periodo di follow up (fino a 13 anni). Addirittura a tre anni dall’inizio della cura, 6 pazienti sono riusciti a ridurre o a interrompere l’assicurazione per l’invalidità, riprendendo le loro attività normali.

Jennifer Molson, che ha cominciato la terapia nel 2002, racconta:

Prima del trapianto non riuscivo a parlare o camminare ed ero assistita continuamente. Oggi posso camminare in modo indipendente, vivo da sola e lavoro a tempo pieno. Sono addirittura andata a sciare. Grazie alla scienza io ho potuto vivere la mia seconda vita.

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